Khondrion laboratorium energiestofwisselingsstoornis

Onderzoek Khondrion naar medicijn voor energiestofwisselingsstoornis gestart

Het Nijmeegse bedrijf Khondrion, een spin-off van het Radboudumc, is weer een stap dichterbij de marktintroductie van het medicijn Sonlicromanol. In het 2b-onderzoek hebben de eerste patiënten het medicijn gebruikt. Het is bedoeld voor mensen met een erfelijke mitochondriële aandoening, ook wel energiestofwisselingsstoornissen genoemd.

Zo’n vijftigduizend mensen wereldwijd kunnen nog geen effectieve behandeling voor een energiestofwisselingsstoornis krijgen. Sonlicromanol is er onder andere voor mensen met aandoeningen zoals MELAS en MIDD.

Lees hier ons interview met CEO Jan Smeitink over het onderzoek

Europese subsidie onderzoek energiestofwisselingsstoornis

In 2018 haalde Khondrion een Europese subsidie van 2,3 miljoen euro binnen. Dat geld zorgt er mede voor dat het huidige nieuwe onderzoek mogelijk is. Eerdere onderzoeken lieten al positieve resultaten zien. Het nieuwe fase-2b onderzoek richt zich op de optimale dosis en de werkzaamheid van het middel. Onderzocht wordt onder andere bij welke dosering patiënten beter scoren in het opnemen en verwerken van kennis, waarneming, denken, geheugen, aandacht en concentratie. De deelnemende patiënten worden behandeld in drie internationaal erkende centra voor mitochondriële ziekten in Europa: het Radboudumc en centra in Newcastle en München. De resultaten van het onderzoek worden eind dit jaar verwacht.

Belangrijke mijlpaal

De start van deze fase 2b-studie is een nieuwe belangrijke mijlpaal voor Khondrion om ons doel te bereiken”, zegt oprichter en CEO Jan Smeitink op de website van het Radboudumc. “We willen het medicijn beschikbaar maken voor behandeling van patiënten met deze specifieke aandoening, maar ook voor vele andere energiestofwisselingsziekten. De impact op het dagelijks leven kan aanzienlijk zijn, met name door de cognitieve stoornissen. Het zou fantastisch zijn als Sonlicromanol in de nabije toekomst de kwaliteit van leven van patiënten met een mitochondriële ziekte kan verbeteren.”

Meer over Khondrion

Dit artikel delen

FacebookTwitterEmailLinkedInWhatsApp
FacebookTwitterEmailLinkedInWhatsApp